Malattie rare, Pasinelli (Arisla): "Una cura diversa per ogni tipo di Sla"

(Adnkronos) - "La Sla è una patologia eterogenea: identificare i vari sottogruppi significa identificare i bersagli terapeutici da colpire. Penso che il passo più concreto dal 2026 sarà la stessa trasformazione che abbiamo visto in oncologia: una terapia diversa per ogni tipo di tumore. Perché anche la Sla, come il cancro, non è uguale per tutti. La tecnologia esiste, ma va sostenuta". Così Piera Pasinelli, fondatrice e direttrice del Weinberg Als Center alla Thomas Jefferson University di Philadelphia, e membro del'advisory board di Arisla, la Fondazione italiana di ricerca per la sclerosi laterale amiotrofica (Sla), partecipando all'evento di sensibilizzazione e beneficenza organizzato da Aisla, l'Associazione italiana Sla, 'La promessa 2025', a Roma. 

Pasinelli auspica per il 2026 "l'arrivo di trial sempre più mirati, sia per le persone con mutazioni genetiche sia per quelle senza mutazioni note. Si tratta di studi clinici focalizzati su sottogruppi definiti da biomarcatori molecolari, identificati grazie alle biobanche e alle analisi delle firme cellulari che caratterizzano ogni piccolo sottogruppo di pazienti". Un ottimismo dettato anche dai recenti risultati scientifici. "Fino a 2 anni fa pensavamo che la Sla fosse una malattia incurabile - ricorda la specialista - ma l'efficacia di qalsody, la prima terapia contro la mutazione del gene Sod-1", la mutazione responsabile della Sla, "ha dimostrato che se individuiamo il target giusto la Sla può essere affrontata terapeuticamente". 

Per permettere alla scienza di progredire fino a identificare i bersagli terapeutici citati da Pasinelli, sono però necessari "biobanche e registri coordinati, test genetici al momento della diagnosi, collaborazioni solide e investimenti adeguati", approfondisce Pasinelli che conclude con l'augurio "che il 2026 sia l'anno in cui anche in Italia entreremo pienamente nell'era della medicina di precisione per la Sla. Anche se ci arriveremo un passo alla volta, sarà un passo concreto e molto importante".